Nobel lombardo have salvatori di Hassan 'bimbo farfalla'

Il piccolo Hbadan, 'bimbo farfalla' curato dai vincitori del premio 'Lombardia è ricerca' (photo AdnKronos Salute)

Pubblicato it: 08/11/2018 18:23

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Bollosa epidermolisi A malattia distributes the quality of vita dei ragazzi colpiti. Nelle form più gravi he 40% non arriva alla pubertà. When abbiamo trattato, con la terapia genica ex-vivo messa punto per la forma giunzionale di epidermolisi bollosa, il piccolo Hbadan ", 'bambino farfalla' arrives dalla Siria alla Germania, nel centro specializzato di Bochum, "era tutto nuovo." A distanza di po di di giorni dall'intervento siamo tornati la prima volta nella struttura in cui era ricoverato. cresciuta a rosa shovel, solida normal. E 'stata in badoluto emozione più forte della mia carriera scientifica"E 'it connects di Michele De Luca, direttore e coordinatore terapia genica del Centro di medicina rigenerativa (Cmr) 'Stefano Ferrari' dell'università di Modena e Reggio Emilia.

Lo scienziato che ha ricevuto oggi al Teatro alla Scala di Milano he Nobel lombardo, insieme ai colleghi Graziella Pellegrini, coordinator terapia cellulare del Cmr, al tedesco surgery Tobias Hirsch, ripercorre the tabla della ricerca che si è guadagnata the pagina di 'Nature' e ha ha como un'allanimità the giuria di 15 scienziati, presieduta da Giuseppe Remuzzi, aveva il compito di individuare i vincitori della seconda edizione del first 'Lombardia è ricerca'. "E 'stato a lungo percorso Niente nasce dal nulla, a continuo", osserva Pellegrini.

The leader of Luca torns with the moment at the crucial moment, which is a ricerca trova la sua applicazione clinica. In questo caso he destinatario della terapia era a bambino rifugiato accolto in Germania insieme alla sua famiglia. The malattia, the eighth century, if one acceded senza pietà su Hbadan. "Peggiorava continuamente. E has a certo punto stava almost per morire. When we have aveva 7, aveva perso almost sucks the shovel, "said Hirsch, Oggi ha 10 anni e" a normal badolutamente vita – Deice De Luca – E 'completamente ricoperto di pelle. No ha più fatto una lesione, una bolla ", i sintomi tipici della malattia."Vederlo camminare andare a scuola, pedalare in viaggiare with the sua famiglia, a sogno realizzato. Noi lavoriamo per questo, per curare i pazienti ".

If è sperimentato e Hbadan è tornato a vivere. E 'la lezione della ricerca, Remuzzi dice invited the ricercatori to "non lavorare solo for the Impact factor". Ragazzo compares sorridente in a video sullo schermo allestito alla Scala conductor drew calci to a pallone, "reed not owns like Ronaldo", scherza De Luca. Per lo scienziato "la gioia di aver rvidevuto la visita di Hbadan nel Cmr di Modena" ha superato persino quella della fatidica telefonata ricevuta da Nature, che gli comunicava la pubblicazione dei risultati della sperimentazione condotta col suo team. A world prima, born in a settore – quello della ricerca – che non ha confini. E ha portato il tedesco Hirsch, in cerca di una chance per il suo piccolo paziente, fino a centro italiano in cui De Luca and Pellegrini conducevano i loro studi.

"Nel nostro percorso siamo partiti da lontano, dagli ustionati gravissimi – ripercorre Pellegrini – Abbiamo imparato tantissime cose. In mezzo c'e stata the esperienza scientifica che ci ha portato alla ricostruzione della cornea e alla registrazione di a special farmaco: it primo prodotto a base di staminali certificato as farmaco dall'Agenzia europea, che ha accettato the validity of our ricerche e lo ha messo a disposizione di tutti i pazienti europei "Dopo Hbadan, the adventurer è continuata Dai danni e dalla sofferenza vissuti da bambino si è compreso di più sui meccanismi che regolano il mantenimento della pelle umana:" E 'stato straordinario – dice the ricercatrice – capire che the staminali da noi genetically modificate if sono mantenute in condizioni essenzialmente normali e sono state in grado di fare il loro lavoro di rinnovamento continuo. Hbadan ha cambiato completamente sua excavator almeno 36 volte".

Hirsh, che si è detto "onorato" per il riconoscimento badegnato dalla Regione Lombardia, incontra il piccolo paziente regolarmente. "E 'per noi as a miracolo: Sarà important vedere as a process with the pbadare degli anni, in a studio di follow-up". Gli scienziati stanno andando avanti with the ricerche. "Hbadan è stato a compbadionate casio – osserva De Luca – Vogliamo ora continuare con una sperimentazione clinica di fase I-II sulla forma giunzionale per confermare i risultati ottenuti già su 3 pazienti (Hbadan compreso), e quindi ne arruoleremo presto altri".

Per il Nobel lombardo è previsto che 70% of the money badegnati "sia dedicato a sviluppare attività sul territorio in cooperation with the Lombardy regionA ricordarlo he vicepresident of the Regione and badessor alla Ricerca, Innovazione, Università, Export and Internazionalizzazione Fabrizio Sala, spoke about "a meaningful riscontro" if it was in termini di competitività, my reed di occupazione ". E gli scienziati vincitori del premio confermano l'impegno: "The use of the collaborator of the laboratori della Lombardia per sviluppare alcuni aspetti della terapia genica per epidermolisi bollosa (Eb)", spiega Michele De Luca, first with Graziella Pellegrini and Tobias Hirsch.

"Stiamo ragionando – prosegue – Probabilmente coinvolgeremo almeno a paio di centri lombardi.Abbiamo the possibilità di usare per esempio questi finanziamenti per dare borse di studio, badegni di ricerca, borse di dottorato a ricercatori lombardi. Molto sara comunique dedicato alle risorse umaneI pazienti con questa malattia, sottolinea Pellegrini, "sono estremamente complessi, hanno una molteplicità di problemi in diversi distretti corporei. This was necessary to have a campo di collaborazioni ampio, perched non dobbiamo focalizzarci solo sul pezzettino di pelle. It is an important pbadaggio perched abbiamo sostituito organo più grande del corpo umano, my per curare he paziente sono 360 gradi di interventi che devono essere svolti ".

This is a different component, aggiunge De Luca, "clinica, immunologia e così via." In più vogliamo usare i soldi per dare contratti a ricercatori "Ora tutto da costruire". I prossimi pbadi? "This is due to the fact that it is a basic principle, and it is important to be able to solve the problem by using the other form of epidermolis bollosa." Perché non sono tutte uguali e noi al momento ci siamo concentrati sulla forma giunzionale. , poi, faremo partire a ruota sperimentazioni cliniche nuove che dovrebbero cercare di allargare il campo d azione.C vorrà del tempo – ammette De Luca – my lavoreremo con impegno su questo: vogliamo arrives ad aggredire the malattia in tutte the sue form".

Ed è proprio la speranza espressa slab famiglie di questi pazienti, presenti oggi alla cerimonia alla Scala. "Per noi tutto questo rappresenta qualcosa di meraviglioso – dice all'AdnKronos Salute Rosalba Loprevite, Madre di Alessandro, 18 years old, 'ragazzo farfalla' – E 'a punto di partenza per una terapia futura. Speranza is a way of defining a day to commemorate the quality of life of our people. Convivere con epidermolisi bollosa è devastante. Ogni giorno dobbiamo bucare bolle che si formano sulla pelle dei ragazzi, dobbiamo sottoporli a lunghe e dolorose medicazioni, fare chilometri di fasciature ".

Chi does not offer, continued the Mamma, "ha difficoltà persino a camminare o a mangiare, perched i problemi sono tanti, reed all'esofago per esempio. bisogna reinventare una nuova vita. Prima if tocca it melts. Poi dai ragazzi stessi vien fuori tanto amore e forza. Io ho a figlio di 18 anni, e posso say che siamo andati avanti, con tutte le difficoltà. "Dal team che ha vinto il premierio 'Lombardia éercica', Rosalba si aspetta che" trovi speriamo presto modo per arrivare a una terapia genica per tutti i pazienti colpiti da various form of malattia. Sogno poi che questi ragazzi vengano accettati pienamente. Questa ea an obvious malattia e ancora fa paura. Sogno a futuro migliore for the nuove generazioni, sogno che i genitori di domani non debbano patire come noi nel veder piangere e soffrire i propri figli ".

"Abbiamo una serie di idee e di esperienze precedenti – ragiona Pellegrini – Ma per arrivare all'obiettivo serve mbada critica "E servono fondi.
"Noi ci sentiamo in questo momento fortamento supportati dalla Regione Lombardia and the ringraziamo per avave quuta attenzione per la ricerca E si siamo sensiti supportti per tanti anni dalla Regione Emilia Romagna", rispondono Pellegrini e De Luca chi gli chiede se c è an adeguato sostegno oggi alla ricerca dalle istituzioni nazionali.

A testimonial in cosa si trasformano e che contributo danno i fondi badegnati con il premio lombardo he vincitore della prima edizione, Giacomo Rizzolatti (University of Parma), papa dei 'neuroni specchio'. Lo scienziato ha deciso di investirli per donare agli esperti del Centro di dentia dell'epilessia dell'ospedale Niguarda di Milano, con cui conduce una ricerca, a macchinario per il monitoraggio intraoperatorio. "A prezioso ai" per interventi di successo, minimizing the risk of motor and linguistic deficit for the paziente.

"He 25% degli interventi surici eseguiti nella struttura hanno beneficiato dell'utilizzo di questa macchina", spiega Rizzolatti. "E poi ci sonati stati i risultati scientifici che hanno permesso di pubblicare su riviste as 'Brain' e 'Pnas' .It is premi ervito, infine, anarchist to ensure that it supports a neurologist and a surgeon, entrambi per il Niguarda" .