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Un badtail de trois médicaments pourrait changer la vie de patients atteints de fibrose kystique, ont annoncé des chercheurs jeudi.
Ils ont constaté que l'ajout d'un troisième médicament à une combinaison existante de deux médicaments pourrait améliorer les symptômes des patients atteints de fibrose kystique et pourrait même aider certains d'entre eux à vivre plus longtemps.
Le gros problème: les médicaments actuels coûtent déjà environ 300 000 dollars par an et l'ajout d'un troisième médicament augmenterait considérablement ce coût.
Néanmoins, les résultats sont intéressants pour les chercheurs qui traitent la fibrose kystique, une maladie génétique rare causant des problèmes pulmonaires et digestifs et raccourcissant la vie des patients.
"Ces résultats représentent une avancée majeure dans le traitement de la fibrose kystique, avec un potentiel d'amélioration de la santé et éventuellement de la survie de tous les patients porteurs de la mutation CFTR la plus courante", a déclaré le Dr Fernando Holguin de l'Université du Colorado, impliqué dans les études. , a déclaré dans un commentaire publié dans le New England Journal of Medicine.
La revue publie deux articles sur deux médicaments expérimentaux contre la fibrose kystique, tous deux développés par Vertex Pharmaceuticals. Les résultats sont également présentés à la conférence nord-américaine sur la fibrose kystique à Denver.
«Dans les 24 heures suivant la prise de la combinaison de pilules, les patients souffraient moins. Leurs sinus étaient plus claires. Ils avaient plus d'énergie », a déclaré à NBC News, la Dr. Jennifer Taylor-Cousar de National Jewish Health à Denver, qui dirigeait l'une des équipes de l'étude.
La fibrose kystique est rare et ne touche que 80 000 personnes dans le monde. Plus de 1 000 mutations du gène CFTR peuvent être à l'origine de cet état en affectant des fonctions spécifiques des cellules dans les poumons, le tube digestif et ailleurs. Les personnes d'ascendance nord-européenne sont les plus susceptibles de porter ces mutations, et si deux porteurs ont un enfant, cet enfant a 25% de chances de développer la maladie.
Le plus souvent, les patients souffrent d'infections pulmonaires fréquentes et d'une accumulation de mucus qui les empêche de respirer. Les patients meurent généralement avant l'âge moyen.
De nouveaux médicaments peuvent aider à corriger certains dysfonctionnements de la cellule, mais leur efficacité dépend de la mutation génétique particulière causant la maladie du patient.
Une combinaison de deux médicaments a été approuvée par la FDA plus tôt cette année pour les patients présentant des mutations spécifiques. Les groupes de patients se sont plaints du prix de 292 000 dollars par an.
Les chercheurs ont testé deux médicaments expérimentaux Vertex chez des patients prenant une autre combinaison double des médicaments lumacaftor et tezacaftor. Dans les deux essais, des patients du monde entier ont soit reçu l'badociation d'un des deux nouveaux médicaments, soit un placebo.
L’intérêt du troisième médicament est qu’il aide à corriger un dysfonctionnement génétique en ajoutant un effet synergique aux combinaisons doubles, ont déclaré les chercheurs.
«Cette approche a le potentiel de traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique chez environ 90% des patients», ont écrit Taylor-Cousar et ses collègues.
Dans les deux essais des deux médicaments expérimentaux Vertex, la fonction pulmonaire s'est améliorée de 11% à 13%, ont rapporté les deux équipes.
Cela pourrait ne pas sembler beaucoup, mais cela s’ajoute, disent les experts de la fibrose kystique.
«Nous avons appris de chaque essai sur la fibrose kystique, si vous pouviez améliorer légèrement la fonction pulmonaire, les autres résultats cliniques observés», a déclaré le Dr Christopher Richards, spécialiste de la fibrose kystique au Mbadachusetts General Hospital, qui n’a pas participé aux essais.
«Ces améliorations vont être énormes pour les patients. Ce que nous ignorons de ces études, ce sont les résultats cliniques – exacerbations, hospitalisations. Mais grâce à d’autres essais, nous savons que si vous êtes capable d’améliorer la fonction pulmonaire à l’échelle de ce qu’ils ont fait ici, cela devrait être corrélé à une amélioration des résultats cliniques. "
«Nous prévoyons que les personnes qui commenceront ce médicament plus tôt, enfants, mèneront une vie normale, à l'exception du fait de devoir prendre ces médicaments tous les jours.»
En 2012, Vertex a obtenu l'approbation de la FDA pour Kalydeco, connu sous le nom générique d'ivacaftor. C'était le premier médicament à s'attaquer à la cause sous-jacente des symptômes de la fibrose kystique. La société travaille à la mise au point de médicaments qui traitent d’autres mutations et les teste auprès de divers groupes de patients pour obtenir l’autorisation d’utiliser ces médicaments pour traiter plus de personnes.
"Kalydeco seul a amélioré la fonction pulmonaire de 10%", a déclaré Taylor-Cousar à NBC News.
«C'était un changeur de jeu. Cela a réduit le temps nécessaire pour avoir besoin d'antibiotiques, d'hospitalisations et a considérablement réduit le taux d'exacerbation de 50 à 60%. ”
L'ajout de nouveaux médicaments devrait améliorer ces effets, a-t-elle déclaré. "En fin de compte, nous espérons voir une survie plus longue", a-t-elle déclaré.
Et un traitement précoce peut être mieux. «Ce sont les dommages aux poumons qui poussent les patients atteints de fibrose kystique à mourir jeunes. Par conséquent, si nous pouvons prévenir les dommages tôt, nous prévoyons que ces patients pourront vivre une vie normale», a déclaré Taylor-Cousar.
Les résultats sont encore au stade précoce. Les médicaments doivent être testés sur de plus grands groupes de personnes, sur de plus longues périodes, afin de déterminer s'ils ont des avantages continus. Et, avertissent les chercheurs, il faudrait des années avant que les effets à long terme soient connus.
Mais Vertex espère obtenir l’approbation de la FDA pour au moins un des médicaments d’ici l’an prochain.
«Nous prévoyons que les personnes qui commenceront ce médicament plus tôt, enfants, mèneront une vie normale, à l'exception du fait de devoir prendre ces comprimés tous les jours», a déclaré Taylor-Cousar.
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